Olá! Somos a família da Júlia Pontes Teixeira Domingues, de apenas 4 anos.

Recentemente, ela foi diagnosticada com CLN7 (Lipofuscinose Ceróide Neuronal Tipo 7), uma doença neurológica ultra rara e degenerativa, estimasse que há menos de 30 casos no mundo.

Infelizmente, a CLN7 faz com que a criança perca, ao longo do tempo, habilidades motoras, cognitivas, fala e visão, impactando drasticamente a qualidade de vida e reduzindo a expectativa de vida para a adolescência.

A nossa esperança surgiu ao encontrarmos um tratamento experimental desenvolvido pela Elpida Therapeutics, uma instituição sem fins lucrativos localizada na Califórnia, EUA, em parceria com o Southwestern Medical Center da Universidade do Texas que é referência mundial na pesquisa de terapias avançadas para doenças raras. Eles já realizaram aplicações iniciais do medicamento em 2021, com resultados promissores.

No entanto, o estudo precisa de um valor muito alto para continuar e produzir o medicamento para novos testes.

O problema é que o tempo é nosso maior inimigo: cada dia sem o tratamento faz com que a doença avance ainda mais.



Por que precisamos da sua ajuda:

O tratamento demanda um investimento de milhões de reais, pois envolve pesquisas científicas avançadas e produção de um medicamento sob medida.

Cada doação, grande ou pequena, faz diferença e nos aproxima de alcançar essa meta gigante.